血友病患者出血难止，生活困难。血友病是一组性联隐性遗传的出血疾病, 其临床上分为血友病A（凝血因子Ⅷ缺陷症）和血友病B（凝血因子Ⅸ缺陷症）2 型, 分别由FⅧ和FⅨ基因突变所致。出血是血友病患者的重要临床特征,多见自发性、轻微外伤后出血难止或创伤、手术后严重出血。出血部位常见于负重的大关节、肌肉/软组织、内脏、皮肤和黏膜。致命性出血有颅内出血、神经系统出血、咽颈部出血和无准备的创伤、手术出血等。常见出血部位遍布全身，患者的心身健康终生受到疾病的摧残和折磨。
血友病在男性人群中发病率高，我国血友病负担重。据《血友病诊断和治疗中国专家共识》，在男性人群中, 血友病A的发病率约为1/5000, 血友病B的发病率约为1/25000，所有血友病男性患者中, 血友病A占80%～85%, 血友病 B占15%～20%；女性血友病患者极其罕见。2021年末中国男性人口为7.23亿人，以此推算，我国甲型血友病人数约为14.46万，乙型血友病人数约为2.89万。中国血友病治疗协作组对2007年-2019年中国166家医院的数据进行分析，发现我国重型血友病A患者占比高达49.7%，目前我国血友病诊疗仍存在不足。
大部分血友病患者仅接受按需治疗，预防治疗渗透率有望进一步提高。血友病治疗方式可分为按需治疗和预防治疗，其中按需治疗是指在出血发生后，根据患者的实际情况输注凝血因子制品来控制出血的治疗方法；预防治疗是指在预期出血时给予的凝血因子浓缩物治疗，以帮助防止发生出血的治疗方法。预防治疗是血友病规范治疗的重要组成部分，而《血友病诊断和治疗中国专家共识》显示过去由于医疗保险不完善、药品供应不充足等原因，我国血友病患者没有条件进行预防治疗，导致70%左右的患者在成年后都有关节残疾。近年来随着医保制度的完善、凝血因子类产品供应及批签发量的持续上涨以及多个血友病诊疗指南的发布，我国的预防治疗渗透率有望进一步提高。
我国人凝血因子Ⅷ多年来呈现供不应求的局面。1985年起，我国禁止进口除人血白蛋白以外的血液制品。从2007年11月起，为了缓解凝血因子Ⅷ供应紧张的局面，满足血友病患者的需求，国家允许进口重组人凝血因子Ⅷ。与人凝血因子Ⅷ相比，重组产品采用体外合成方式，更为安全，产量不受采浆量限制，但重组产品的价格更为昂贵、抑制物获得率更高。尽管我国目前放开进口重组人凝血因子Ⅷ，人凝血因子Ⅷ仍呈现供不应求的局面，凝血八因子批签发数量逐年增长。一项基于中国2015-2019年血友病A 患者疾病数据的回顾性分析研究显示 71.1%的患者仅接受按需治疗，可见目前市场人凝血因子Ⅷ仍难以满足血友病患者预防治疗的需求。
